Baza dezvoltării oricărui medicament sau vaccin nou o reprezintă înțelegerea unei afecțiuni, identificarea unei ținte (terapeutice sau de vaccinare) și selectarea substanțelor active pentru a trata, ameliora sau preveni boala. Este nevoie de doi până la patru ani de muncă pentru a pregăti un medicament sau vaccin cu potențial de dezvoltare.
Ce este un studiu clinic?
Un studiu clinic are rolul de a verifica eficacitatea și siguranța unui compus în vederea utilizării la om. Acesta are loc după ce studiile in vitro și la animale (testarea preclinică) s-au dovedit a fi satisfăcătoare. Compusul, denumit și medicament de investigație clinică, este comparat cu placebo (o substanță fără activitate farmacologică) sau cu tratamente existente, pentru a stabili dacă este mai eficace sau mai puțin eficace decât acestea. Studiul clinic stabilește schema de administrare eficientă a dozelor, posibila toxicitate, natura și frecvența reacțiilor adverse pe care le poate provoca.
De ce sunt necesare studiile clinice?
Studiile clinice sunt o componentă obligatorie a procedurii de autorizare a unui medicament pentru punerea sa pe piață. Înainte ca tratamentele noi să poată fi puse la dispoziția tuturor potențialilor pacienți, trebuie să se constate că sunt eficace și bine tolerate. Studiile clinice sunt utilizate pentru a valida tratamentele noi, dar și pentru a defini categoriile de pacienți la care au cea mai mare eficacitate. În cele din urmă, studiile clinice ne ajută să înțelegem mai bine caracteristicile unei boli.
Care sunt criteriile ce stau la baza deciziei de a lansa un studiu clinic?
După identificarea unui compus aflat în cercetare, acesta este evaluat in vitro și apoi la animale. Aceste etape asigură o evaluare preliminară a toleranței și a valorii terapeutice. Dacă toate datele sunt satisfăcătoare, următoarea etapă este evaluarea efectuării de teste la om.
Fabricantul farmaceutic depune apoi o cerere către o comisie independentă de etică (CIE) sau o comisie instituțională de evaluare (Institutional Review Board - IRB), un organism complet independent a cărui misiune este examinarea procedurilor și a protocoalelor de testare. Decizia comitetului se bazează în special pe relevanța proiectului și pe protecția acordată participanților. Studiul clinic poate începe numai după ce a fost aprobat de comisie sau de către autoritatea competentă (în cazul României de către Agenția Națională a Medicamentului și a Dispozitivelor Medicale), care urmărește în mod regulat evoluția studiului pentru a asigura continuitatea în ceea ce privește siguranța și starea de bine a participanților.
Care sunt riscurile pentru pacienți?
Toate studiile clinice se desfășoară conform Principiilor Bunei Practici Clinice (BPC), sub supravegherea comisiilor de etică menționate mai sus, a căror misiune este de a asigura siguranța și starea de bine a participanților la studiu. Studiile clinice pot fi efectuate numai dacă au fost luate toate precauțiile posibile pentru a asigura siguranța pacienților. De asemenea, medicamentul de investigat este testat numai dacă există o posibilitate reală de a avea un beneficiu terapeutic ce trebuie evaluat. Participarea la un studiu clinic îi poate oferi pacientului oportunitatea de a beneficia de tratamente inovatoare, mai ales atunci când nu există tratamente disponibile sau când acestea sunt ineficiente sau nu sunt bine tolerate.
Potențialele evenimente adverse fac parte din informațiile oferite de către medic pacienților invitați să participe la un studiu, lăsându-le timp la dispoziție pentru a reflecta la acestea. În situația în care un pacient dorește să participe la un studiu, acesta semnează un formular de consimțământ în cunoștință de cauză, în care se menţionează că i-au fost prezentate informațiile relevante cu privire la studiu, proceduri, riscuri și constrângeri.
Supravegherea biologică, medicală și clinică a pacienților pe tot parcursul studiului asigură cel mai înalt grad de protecție. Pacienții pot decide să se retragă din studiu în orice moment.
